麥考瑞大學(xué)的研究人員在進(jìn)行了十多年潛心研究后，在基因治療阿爾茨海默病方面取得突破性進(jìn)展。這也是目前，世界上首個(gè)以基因療法為基礎(chǔ)的治療晚期阿爾茨海默病的方法。

　　阿爾茨海默病

　　阿爾茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)，俗稱老年癡呆癥，是一種發(fā)病進(jìn)程緩慢、隨著時(shí)間不斷惡化的持續(xù)性神經(jīng)功能障礙。一般分為三個(gè)階段：早期、中期和晚期。

　　根據(jù)世界衛(wèi)生組織相關(guān)數(shù)據(jù)，阿爾茨海默病和其他癡呆癥導(dǎo)致的死亡在2000年至2016年期間增加了一倍以上。

　　國(guó)際阿爾茨海默病協(xié)會(huì)（ADI）相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，到2030年，全球阿爾茨海默病患者將會(huì)增至8200萬。

　　澳大利亞統(tǒng)計(jì)局2018年數(shù)據(jù)顯示，癡呆包括阿爾茨海默病，是帶走人生命的第二大殺手。

　　研究的重大意義

　　Professor Lars Ittner和Dr Arne Ittner已經(jīng)對(duì)癡呆治療進(jìn)行了十多年的研究。此次發(fā)現(xiàn)基因治療能夠影響大腦中的一種保護(hù)酶，并對(duì)晚期癡呆癥患者記憶產(chǎn)生顯著影響時(shí)，為研究帶來了突破性進(jìn)展。

　　基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因?qū)�入靶�?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異�；�因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。

　　Professor Lars Ittner解釋說：“隨著病情的發(fā)展，大腦中天然的保護(hù)酶活性會(huì)逐漸喪失，病程時(shí)間越長(zhǎng)，記憶丟失越嚴(yán)重，與此同時(shí)，這種天然的保護(hù)作用也就越弱“。

　　這一發(fā)現(xiàn)不僅對(duì)阿爾茨海默病的治療有重大意義，而且對(duì)其他與癡呆癥相關(guān)的疾病，如蠶食一個(gè)人性格和語言的額顳葉癡呆（通常影響<65歲以下人群）也有重大意義。

　　臨床試驗(yàn)之路

　　這些新發(fā)現(xiàn)將被發(fā)表在9月版《神經(jīng)病理學(xué)學(xué)報(bào)》(Acta Neuropathologica)上。研究人員表示，憑借這項(xiàng)全球首個(gè)以基因治療法為基礎(chǔ)的治療晚期阿爾茨海默病方法，澳大利亞將名揚(yáng)全球。

　　人類大腦是世界上已知的最先進(jìn)和復(fù)雜的器官，雖然數(shù)百年來人們?cè)噲D研究和揭開人腦之謎，但我們對(duì)它的了解仍然有限。Dr Arne Ittner說，所以基因研究尤其重要。

　　研究人員發(fā)現(xiàn)模擬阿爾茨海默氏病和癡呆癥的實(shí)驗(yàn)非常困難，因?yàn)楫?dāng)病人或者病人家屬注意到癥狀時(shí)，病人已經(jīng)處在記憶喪失階段。

　　“從本質(zhì)上看，神經(jīng)退行性變異異常緩慢，這是公認(rèn)的難以研究和建�！�

　　退行性變異指的是人體的細(xì)胞、組織和器官會(huì)隨著年齡的增長(zhǎng)，一步步從成熟走向衰老，發(fā)生異常的改變，也就是我們俗稱的“老化”。神經(jīng)退行性變異主要是指神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生老化。

　　“大腦就像是一個(gè)黑盒子，有時(shí)候我們運(yùn)氣好，能瞥見它是如何工作的，并且我們知道可以干預(yù)這個(gè)黑盒子里的機(jī)制�，F(xiàn)在，我們已經(jīng)詳細(xì)了解了其中涉及到氨基酸的機(jī)制”

　　臨床應(yīng)用和未來商業(yè)化

　　麥考瑞大學(xué)主管研究創(chuàng)新的副校長(zhǎng)Professor Dan Johnson表示：“如果一切順利，我們將在麥考瑞大學(xué)醫(yī)院進(jìn)行下一步臨床試驗(yàn)”。

　　在投資獨(dú)特科學(xué)研究和保護(hù)知識(shí)產(chǎn)權(quán)方面，麥考瑞大學(xué)能給予充分的支持�，F(xiàn)在關(guān)注的焦點(diǎn)很多時(shí)候都集中在基礎(chǔ)科學(xué)的突破上，而這顯然是一項(xiàng)重大成就。下一階段交付的復(fù)雜性、成本和實(shí)踐也將隨之增加。

　　在開始臨床試驗(yàn)之前，研究團(tuán)隊(duì)正在確定該療法的最佳發(fā)展方向。如果項(xiàng)目進(jìn)行成功，研究人員希望這種基因療法能在5-10年內(nèi)商業(yè)化。目前，世界上的大型制藥公司對(duì)該項(xiàng)目也表現(xiàn)出極大的興趣。